داروی نادری که از آنتیبادیهای داوطلبانی واکسینهشده علیه بوتولیسم تهیه میشود، این روزها به تنها امید نوزادانی تبدیل شده که قادر به مقابله با این بیماری خطرناک نیستند.
در ماه اکتبر، «الساندرو باربرا» نوزاد آمریکایی مبتلا به بوتولیسم به بیمارستان منتقل شد؛ بیماریای که پدرش حتی نامش را هم نشنیده بود، چه برسد به داروی کمیابی که جان کودک را نجات داد: BabyBIG؛ تنها پادزهر مؤثر برای بوتولیسم نوزادان و بیماریهایی که اخیراً با فرمولای آلودهی شرکت ByHeart مرتبط دانسته شدهاند.
پدر این کودک میگوید: «این دارو واقعاً شگفتانگیز است.»
تا امروز، شیوع بوتولیسم ناشی از این فرمولای آلوده دستکم ۳۹ نوزاد را در ۱۸ ایالت آمریکا بیمار کرده است؛ اتفاقی که دوباره اهمیت BabyBIG را نشان داده، دارویی که با خون پلاسمای گروه کوچکی از دانشمندان و داوطلبان ساخته میشود.
دکتر ویجای ویسواناث، عصبپزشک کودکان در بیمارستان کودکان لسآنجلس که در طول دوران کاریاش چندین کودکِ مبتلا به بوتولیسم را درمان کرده، از جمله یکی در شیوع فعلی، گفت: «این تقریبا مثل یک معجزه است.»
ویسواناث گفت: «پیش از کشف BabyBIG، بستری بودنِ برخی از این بیماران دو یا سه ماه طول میکشید؛ البته اگر کودکانِ مبتلا اصلا بهبود مییافتند.»
BabyBIG که در سال ۲۰۰۳ مجوز گرفت، نام تجاریِ ایمنگلوبولینِ ضد بوتولیسمِ انسانی است؛ داروی داخلوریدی که از پادتنهای داوطلبانی استفاده میکند که علیه بوتولیسم واکسینه شدهاند تا به نوزادانی که برای مبارزه با بیماری هنوز خیلی کوچکاند کمک کند.
درمان به اهداکنندگان وابسته است
ایده این درمان ابتکار دکتر استیون آرنونِ فقید بود؛ دانشمندی در اداره بهداشت عمومی کالیفرنیا. آرنون و همکارانش در سال ۱۹۷۶ شکل نادری از بوتولیسم را شناسایی کردند که نوزادانِ زیر یکسال را گرفتار میکند و سپس او ۴۵ سال از دوران کاریاش را صرف یافتن راه درمان آن کرد.
این بیماری زمانی رخ میدهد که نوزادان اسپورهای بوتولیسم را میبلعند؛ اسپورهایی که در روده جوانه میزنند و سمی خطرناک تولید میکنند که به دستگاه عصبی حمله میکند.
از زمان کارآزماییِ بالینیِ سرنوشتسازِ آرنون و تیمش در کالیفرنیا در سال ۱۹۹۷ که نشان داد این دارو میتواند مدت بستری در بیمارستان را کوتاه کند و نیاز به دستگاههای تنفس را کاهش دهد، بیش از ۳۷۰۰ کودک در سراسر جهان با BabyBIG درمان شدهاند.
دارویی ۷۰ هزار دلاری؛ تولید هر پنج سال یکبار
BabyBIG هر پنج سال در سریهای کوچک تولید میشود و بهگفته برنامه درمان و پیشگیری از بوتولیسم نوزادانِ کالیفرنیا که آرنون آن را بنیانگذاری کرد، هزینه هر درمان آن نزدیک به ۷۰ هزار دلار (۶۰ هزار و ۴۰۰ یورو) است. طبق قانون ایالتی، درآمد حاصل از فروش این دارو فقط برای تامین مالیِ همین برنامه بوتولیسم استفاده میشود.
این دارو به اهداکنندگانی مانند نانسی شاین، زیستشیمیدانِ بازنشسته ۷۶ ساله در کالیفرنیا، متکی است؛ کسی که بهدلیل کار با این میکروبِ کشنده در آزمایشگاه علیه بوتولیسم واکسینه شده بود. آرنون نخستین بار دو دهه پیش شاین و دیگر دانشمندان را برای پروژه BabyBIG جذب کرد چون خونشان سطح بالایی از پادتنها، یعنی پروتئینهای خونیِ خنثیکنندهِ سم بوتولیسم، تولید میکرد.
در پروتکلهای اولیه، داوطلبان باید دوزهای تقویتیِ یک واکسنِ تحقیقاتیِ بوتولیسم را که ارتش آمریکا نیز از آن استفاده میکرد دریافت میکردند و سپس تحت فرایندی قرار میگرفتند که پلاسمای خونِ حاوی پادتن علیه تیپهای A و B بوتولیسم را جمعآوری میکند.
شاین یادآوری کرد: «واکسیناسیون با آن چندان خوشایند نبود. عوارض زیادی داشت؛ مثلا در محل تزریق برآمدگیهای بزرگ و کمی درد.»
با این حال، شاین در سه سری از پادزهر که بین سالهای ۲۰۰۸ تا ۲۰۱۹ تولید شد مشارکت داشت.
شاین گفت: «احتمالا نقطه اوجِ دوران کاریام این است که توانستم در این پروژه مشارکت کنم و پلاسما اهدا کنم. محصولی ساختیم که میتواند جان نوزادان را نجات دهد.»
مسیر دشوار ساخت دارو
به دلیل نادر بودن بیماری – کمتر از ۲۰۰ مورد در سال در آمریکا – توسعه BabyBIG نزدیک به ۱۵ سال طول کشید و ۱۰.۶ میلیون دلار هزینه داشت.
امروز تولید هر سری از دارو به طور متوسط به پلاسمای حدود ۳۰ داوطلب نیاز دارد. جدیدترین سری (Batch 8) در حال حاضر در کارخانه شرکت Takeda در نزدیکی لسآنجلس تولید میشود.
مسئولان بهداشتی کالیفرنیا اعلام کردهاند ذخیره فعلی BabyBIG تنها تا تابستان آینده کفاف میدهد.
پلتفورد گفت: «شرکت با مقامهای کالیفرنیا قرارداد دارد تا BabyBIG را بدون هدفِ کسب سود تولید کند.»
برخی از نخستین اهداکنندگان مانند شاین بهدلیل محدودیت سنی دیگر نمیتوانند در برنامه BabyBIG مشارکت کنند؛ این برنامه خونِ داوطلبانِ بزرگسال را تا ۷۰ سالگی جمعآوری میکند. اهداکنندگان جدید پذیرفته میشوند، اما باید در یک مطالعه بالینیِ تحت مدیریت اداره بهداشت کالیفرنیا ثبتنام کنند و بپذیرند که یک دوزِ تقویتی از واکسن تحقیقاتیِ دیگری علیه بوتولیسم دریافت کنند.
مقامهای کالیفرنیا بر اساس برآوردهای کنونی تخمین میزنند ذخیره BabyBIG تا تابستان آینده کافی باشد.
دکتر جسیکا خوری، پزشک ارشدِ این برنامه ایالتی، گفت: «شیوعِ ByHeart بخشی از روند افزایشیِ نگرانکننده است؛ از اوت تاکنون دستکم ۱۰۷ مورد بوتولیسم نوزادان در آمریکا تحت درمان قرار گرفتهاند.»
شاین بهتازگی دفترچهای دریافت کرده که پر از عکسها و نامههای خانوادههایی است که کودکانشان پس از دریافت BabyBIG از بوتولیسم بهبود یافتهاند.
شاین گفت: «واقعا شگفتانگیز است. هر روز چندتایشان را میخوانم. هر کدامشان آدم را به گریه میاندازد.»