خبرخوب برای مبتلایان به سندرم«ای‌پی‌دی‌اس»؛ آمریکا«لنیولیسیب» را برای درمان «اختلال ایمنی» تاییدکرد

آگهی

سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) روز جمعه داروی تولید شده توسط گروه داروسازی هلندی فارمینگ، برای درمان یک اختلال ژنتیکی نادر که منجر به تضعیف سیستم ایمنی می‌شود را تایید کرد.

این دارو با نام علمی «لنیولیسیب» (Leniolisib) که با نام تجاری Joenja فروخته می‌شود، اولین و تنها داروی تایید شده در ایالات متحده برای درمان مبتلایان به سندرم «فسفوئینوزیتید ۳-کیناز دلتا» یا به اختصار (APDS) است؛ نوعی نقص ایمنی نادر و پیش‌رونده که اولین بار در سال ۲۰۱۳ میلادی شناسایی شد و برآورد می‌شود از هر ۱ میلیون نفر حدود ۱ یا ۲ نفر به آن مبتلا باشند.

سندرم «APDS» در عملکرد برخی از سلول‌های ایمنی بدن از جمله «لنفوسیت‌های بی» و «لنفوسیت تی» اختلال ایجاد می‌کند و به این ترتیب بدن مبتلایان به این بیماری، برای مبارزه با عفونت‌های باکتریایی و ویروسی با مشکل روبرو می‌شود. این سندرم همچنین احتمال وارد شدن آسیب دائمی به ریه و لنفوم را در طول زمان افزایش می‌دهد.

شایع‌ترین علایم ابتلا به این بیماری، عفونت‌های مکرر و شدید در گوش، سینوس‌ها و مجاری تنفسی فوقانی و تحتانی است و عفونت‌ها نیز معمولا از دوران نوزادی شروع می‌شوند.

افراد مبتلا به «APDS» مستعد بیماری‌هایی همچون تورم غدد لنفاوی و طحال بزرگ شده نیز هستند و احتمالا بیش از دیگران در معرض ابتلا به سرطان‌هایی مانند لنفوم خواهند بود.

گروه چندملیتی فارمینگ اعلام کرد که عرضه این داروی خوراکی در ایالات متحده را در اوایل ماه آوریل اغاز می‌کند و همه بزرگسالان و کودکان بالای ۱۲ سال می‌توانند آن را استفاده کنند.

هنوز بهای فروش این داروی خوراکی در بازارهای آمریکا اعلام نشده و گروه فارمینگ اظهارنظر در این باره را به روز دوشنبه موکول کرده است. با این وجود برخی تحلیلگران بر این باورند که این دارو تا ۴۰۰ هزار دلار آمریکا قیمت گذاری شود.